□ 4월 23일, FDA는 국가우선심사바우처(CNPV) 프로그램 하에 유전성 난청 치료를 위한 최초의 유전자치료제를 승인했다고 밝힘.

- 미국 식품의약국(FDA)은 최초의 이중 아데노관련바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제인 오타르메니(Otarmeni, lunsotogene parvec-cwha)를 승인했음. 미국 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 개발한 치료제임.

- 오타르메니는 OTOF 유전자의 이중 대립 유전자 변이가 분자적으로 확인된 중증 및 심도 난청(모든 주파수에서 90dB HL 초과)을 가진 소아 및 성인 환자의 치료에 사용됨.

- 뉴잉글랜드의학저널(NEJM)에 청력 회복에 대한 획기적인 연구 결과가 발표된 후, FDA는 신속하게 국가우선심사바우처(CNPV)를 부여하여 신속 심사를 진행했음.

- 이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 61일 만에 이루어졌으며, FDA 국장의 국가우선심사바우처(CNPV) 시범 프로그램에 따른 여섯 번째 승인이자 해당 프로그램 하에서 승인된 최초의 유전자 치료제임. 또한 현대 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 기록과 동률을 이루었음.

- 이번 승인 이전에는 OTOF 관련 난청에 대한 질병 진행을 억제하는 치료법이 없었음. 오타르메니는 외측 유모세포 기능이 보존되어 있고 같은 귀에 이전에 인공와우 이식 수술을 받지 않은 환자를 위한 치료법임.

□ 한편, 같은날(4월 23일), 백악관은 트럼프 대통령이 리제네론 파마슈티컬스와 최혜국 (MFN) 약가인하 협약을 체결했다고 밝힘.

- 이번 리제네론을 포함해 현재까지 총 17개사가 트럼프 대통령의 최혜국 약가인하에 참여한다고 밝힘. 이들 17개사는 브랜드의약품 시장의 86%를 차지하고 있음.