□ 3월 12일 글로벌 의약품 시장조사기관인 이밸류에이트가 발간한 ‘2026 희귀의약품 보고서’에 따르면, 2032년 글로벌 처방의약품 매출 1조 8900억 달러에서 4090억 달러 규모로 희귀의약품이 성장할 것으로 전망됨.

 - 희귀의약품이 처방의약품에서 차지하는 비중은 2022년 15.0%를 차지했으나, 지난해에는 18.4%로 증가했고 2032년에는 21% 이상으로 성장할 것으로 전망됨.

 - 특히, 2032년에 상위 8개 희귀의약품은 각각이 60억 달러 이상의 매출을 기록할 것으로 예상되며, 1위는 존슨앤존슨의 다잘렉스(Darzalex)가 될 것으로 전망됨.

□ 희귀질환 파이프라인, 저분자 약물 비중 확대

 - 이밸류에이트는 현재 가장 가치 있는 희귀질환 파이프라인 20개 가운데 45%가 저분자 약물로 나타났다고 분석함.

 - 저분자 약물에 이어 단일클론항체가 상위 20개 희귀질환 파이프라인 자산 중 약 20%를 차지했으며 DNA·RNA 기반 치료제나 세포·유전자 치료제와 같은 다른 신규 치료제는 상대적으로 작은 비중을 보였음.

□ 정책 인센티브 및 AI 기반 신약개발로 희귀의약품 시장 성장 기반 유지

 - 그럼에도 보고서는 희귀의약품 시장의 기본 성장 동력이 여전히 견조 하다고 평가하고 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위해 마련된 세액공제, 수수료 면제, 시장 독점권 등 정책적 인센티브가 실제로 작동하고 있다는 점을 그 근거로 제시함.

□ 다만, FDA 규제 불확실성 확대 및 고가 희귀약에 대한 보험 확대는 부담

 - 보고서는 희귀질환 치료제 분야에서 규제 측면의 불확실성이 커지고 있다고 지적함. 실제로 FDA는 2025년 11월 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 유전자 치료제 후보 AMT-130과 관련해 이전에 동의했던 임상 개발 방향과 다른 입장을 제시했으며, 외부 대조군 연구만으로는 허가 신청을 뒷받침하기 어렵다고 판단함.