□ 미국이 약가 인하를 추진하고 있는 가운데 제약전문지 피어스 파마가 ‘2025년 미국에서 가장 비싼 유전자 치료제 10개’를 소개하였음. 

 - 유전자치료제 중에서는 2024년 FDA 승인을 받은 일본 쿄와기린社의 자가조혈모세포 치료제 렌멜디(Lenmeldy)가 가장 비싼 유전자치료제로 조사됨. 유전자 치료제가 고가인 이유는 일회성 치료제로서의 잠재력이 있기 때문인데 렌멜디의 1회 투여 비용은 425만 달러임. 

 - 2위는 2022년 11월 FDA 승인받은 CSL베링의 B형 혈우병 치료제 헴제닉스(Hemgenix)로 1회 투여 비용이 350만 달러에 달함.

 - 3위는 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증 치료제인 엘레비디스(Elevidys)로  1회 투여비용은 320만 달러임.

 - 유전자치료제는 근본적인 치료 효과에도 불구하고 높은 가격과 적은 환자수가 유전자치료제 개발기업이 직면한 중요한 문제임.